ATMP: Der Weg in die Klinik

ATMP („advanced therapy medicinal products“) sind eine neue Klasse von Arzneimitteln, die somatische Zelltherapeutika, Gentherapeutika und biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte umfassen. Bisher sind nur wenige Produkte europaweit zugelassen. Ein Grund dafür ist der langwierige und schwierige Weg ihrer Entwicklung. Vor der Anwendung beim Menschen muss in einer nichtklinischen Phase die Sicherheit des jeweiligen ATMP gezeigt werden, um potenzielle Nebenwirkungen auszuschließen. Da ATMP biologischen Ursprungs sind und somit eine hohe Komplexität und Heterogenität aufweisen, bedarf es individueller Teststrategien. Die Entwicklung von ATMP vom Labormaßstab zur Herstellung unter GMP(Good Manufacturing Practice)-Bedingungen folgt behördlich vorgegebenen Regularien. Um die Behandlung mit ATMP größeren Patientengruppen zu ermöglichen, müssen GMP-Prozesse hochskaliert werden, was eine große logistische und technologische Herausforderung darstellt. Klinische Prüfungen für ATMP sind kostenintensiv und zeitaufwändig, bieten aber auch einzigartige neue Möglichkeiten zur Behandlung schwerer Erkrankungen, wie z. B. Krebs.

Advanced therapy medicinal products (ATMP) are a new class of drugs comprising somatic cell therapeutics, gene therapeutics and bioengineered tissue products. To date, only a few products have been approved throughout Europe. One reason for this is the lengthy and difficult path of their development. Prior to use in humans, the safety of the respective ATMP must be demonstrated in a nonclinical phase in order to exclude potential side effects. Since ATMP are of biological origin and thus exhibit high complexity and heterogeneity, individual testing strategies are required. The development of ATMP from laboratory scale to manufacturing under good manufacturing practice (GMP) conditions follows regulatory requirements. To enable treatment of larger patient populations with ATMP, GMP processes need to be scaled up, which is a major logistical and technological challenge. Clinical trials for ATMP are costly and time-consuming but also offer unique new opportunities for the treatment of severe diseases, such as cancer.