Automation for Translation and Commercialization of Stem Cell-based Therapies

Neuartige Therapeutika wie Stammzell- und Gentherapien sind teuer, unabhängig davon, ob ein autologes oder allogenes Produkt für Patienten verwendet wird. Die Einhaltung der guten Herstellungspraxis für die Herstellung zugelassener Produkte sowie umfangreiche vorklinische und klinische Tests zur Validierung der potenziellen Wirksamkeit neuartiger therapeutischer Arzneimittel (ATMP) vor der Anwendung am Patienten sind unabdingbar. Die Minimierung der Kosten während des Herstellungsprozesses ohne Einbußen bei der Strenge ist ein notwendiger Schritt, um die Ausweitung des Gen- und Stammzellbereichs zum Nutzen der Patienten zu ermöglichen. Bei der manuellen Herstellung fallen erhebliche Kosten an, z. B. für das Personal in der Anlage. Auch bei den strengsten Kontrollen besteht ein erhöhtes Risiko von Kontaminationsereignissen durch menschliche Eingriffe. Geschlossene automatisierte Systeme, bei denen alle Schritte vom Eingang der Rohstoffe bis zur Kryokonservierung des endgültigen ATMP-Produkts in einer miniaturisierten Good Manufacturing Facility eingeschlossen sind, können Kontaminationsereignisse minimieren oder sogar verhindern. Der Einsatz dieser Systeme führt letztlich zu einer Senkung der Herstellungskosten zum Nutzen der Patienten.

Advanced therapeutics such as stem cell and gene therapies are expensive whether an autologous or allogeneic product is used for patients. There is an imperative to comply with good manufacturing practice for generation of approved products as well as extensive pre-clinical and clinical testing to validate the potential effectiveness of advanced therapeutic medicinal therapies (ATMPs) before use on patients. Minimising costs during the manufacturing process, without a loss of rigour, is a necessary step to enable expansion of the gene and stem cell fields for patient benefit. Manual production incurs significant costs associated with staffing of the facility for example. Even with the most stringent controls, there is also an increased risk of contamination events with human interventions. Closed automated systems where all steps, from receipt of the raw materials to cryopreservation of the final ATMP product, are enclosed in a miniaturised Good Manufacturing Facility can minimise or even prevent contamination events. Use of these and ultimately result in reduced manufacturing costs for patient benefit.